Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (TOKIO: 4519) anunció hoy que el Dr. Kunihiro Hattori (ex Senior Fellow de Chugai), el Dr. Takehisa Kitazawa (subdirector de la División de Investigación de Chugai) y el Dr. Tomoyuki Igawa (director de la División de Investigación de Chugai), quienes lideraron el desarrollo de Hemlibra (emicizumab), un tratamiento para la hemofilia A, recibieron el Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award, uno de los máximos reconocimientos científicos del mundo.
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La hemofilia A se produce por una deficiencia del factor VIII de la coagulación, una proteína esencial para la coagulación normal de la sangre. Una vez activado, el factor VIII funciona como un puente que facilita la activación del factor X por parte del factor IX activado en la superficie de las plaquetas activadas. El premio distingue el innovador concepto de sustituir esta función del factor VIII mediante un anticuerpo biespecífico, lo que permitió prolongar el efecto del tratamiento, administrarlo por vía subcutánea y prevenir los sangrados de manera sostenida, independientemente de la presencia de inhibidores del factor VIII (anticuerpos). De este modo, el desarrollo contribuyó significativamente a responder a necesidades médicas aún no cubiertas en la hemofilia A.
Los Lasker Awards se encuentran entre los reconocimientos más prestigiosos de investigación médica de Estados Unidos y distinguen a personas que realizaron contribuciones significativas a la ciencia médica y la salud pública. Se otorgan en tres categorías: investigación médica básica, investigación médica clínica y servicio público. Este es apenas el segundo reconocimiento a investigadores japoneses en la categoría de investigación médica clínica desde su creación en 1945, y la primera vez que tres investigadores japoneses reciben el galardón simultáneamente en esta categoría.
El emicizumab es un medicamento basado en anticuerpos desarrollado a partir de años de investigación de científicos de Chugai. Los tratamientos convencionales con anticuerpos suelen actuar mediante un enfoque «sustractivo»: inhiben la actividad de moléculas o células relacionadas con una enfermedad o eliminan células específicas a través de mecanismos mediados por el sistema inmunitario. En cambio, el emicizumab fue el primer medicamento basado en anticuerpos del mundo que puso en práctica un enfoque «aditivo», al restaurar una función biológica ausente mediante la incorporación al propio anticuerpo de una función que normalmente desempeña otra proteína*. También fue el primer tratamiento del mundo basado en un anticuerpo biespecífico IgG recombinante de longitud completa diseñado para unirse a dos objetivos diferentes. Para desarrollarlo, Chugai también creó y aplicó su propia tecnología de ingeniería de anticuerpos, ART-Ig, que permitió producir el medicamento a escala comercial.
El desarrollo de este tratamiento fue posible gracias a la colaboración con Nara Medical University, que cuenta con amplia experiencia en investigación básica y clínica sobre la hemofilia. Chugai otorgó a Roche una licencia para el emicizumab y trabajó junto con Roche y Genentech en su desarrollo clínico a nivel mundial y en las presentaciones ante las autoridades regulatorias, hasta lograr que el medicamento llegara a los pacientes bajo la marca Hemlibra. Tras su aprobación en Estados Unidos en 2017 y en Japón y Europa en 2018, Hemlibra está aprobado actualmente en más de 120 países y regiones de todo el mundo**. Un análisis integrado de los estudios de fase III HAVEN 1–4 mostró que, independientemente de la presencia o ausencia de inhibidores del factor VIII, la gravedad de la enfermedad o la edad, la tasa anualizada de sangrados (ABR, por sus siglas en inglés) tratados —la principal variable de eficacia— fue de 1,4 episodios por año durante intervalos de 24 semanas a lo largo del estudio. Además, el 70,8 % de los participantes (277/391) no presentó ningún sangrado tratado durante las semanas 1 a 24. Esta proporción aumentó con el tiempo hasta alcanzar el 82,4 % (140/170) entre las semanas 121 y 144. No se identificaron nuevas señales de seguridad y las reacciones en el lugar de la inyección fueron el efecto adverso más frecuente (27,8 %).¹ Además de prevenir los sangrados de manera sostenida, independientemente de la presencia o ausencia de inhibidores del factor VIII, el emicizumab ofrece una nueva alternativa terapéutica, ya que no induce nuevos inhibidores del factor VIII. Asimismo, la administración subcutánea y los intervalos más prolongados entre dosis facilitan el tratamiento. Hasta la fecha, más de 30 000 personas con hemofilia A en todo el mundo han recibido emicizumab (total acumulado al 30 de junio de 2026).
* En 2023, entre los medicamentos basados en anticuerpos aprobados, el emicizumab fue el primero en el que el propio anticuerpo sustituyó la función de otra proteína deficiente o disfuncional. ** Este producto fue evaluado y aprobado sobre la base de un conjunto de datos clínicos que incluyó resultados de estudios con esquemas de dosificación no aprobados en Japón. Por lo tanto, este documento puede contener descripciones que difieren de la dosis y la forma de administración aprobadas en Japón.
El Dr. Osamu Okuda, presidente y director ejecutivo de Chugai, declaró: «Me complace profundamente que este concepto original, inspirado en nuestro deseo de reducir la carga que enfrentan las personas con hemofilia A y sus familias, junto con las innovadoras tecnologías para el descubrimiento de fármacos que permitieron hacerlo realidad, haya sido reconocido con este prestigioso premio. El emicizumab ha permitido prevenir los sangrados de manera sostenida, independientemente de la presencia o ausencia de inhibidores, la gravedad de la enfermedad o la edad, y reducir la carga del tratamiento gracias a su administración subcutánea una vez cada 1 a 4 semanas*, lo que permitió mejorar la vida cotidiana de las personas con hemofilia A y sus familias. Quisiera felicitar de todo corazón a los tres investigadores y expresar mi profundo respeto por su creatividad, liderazgo y perseverancia para superar enormes desafíos, así como a todas las personas cuya dedicación y contribuciones a la investigación y el desarrollo hicieron posible este logro.
»Este avance científico no habría sido posible sin la colaboración y el apoyo de los profesionales de la salud, incluidos los de Nara Medical University, ni de nuestros socios Roche y Genentech. Gracias a ellos, Hemlibra pudo desarrollarse y llegar a las personas con hemofilia A de todo el mundo. También quisiera expresar mi sincero agradecimiento a todas las personas que apoyaron esta iniciativa a lo largo de los años.
»De cara al futuro, continuaremos fortaleciendo nuestras tecnologías propias y nuestras capacidades científicas, y promoviendo la colaboración con diversos socios. De este modo, seguiremos comprometidos con el desarrollo de medicamentos y servicios innovadores que lleguen a pacientes de todo el mundo».
Resumen del premio
Premio
Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award
Por la invención de un anticuerpo biespecífico que une los factores IX y X de la coagulación, restablece la actividad del factor VIII, deficiente en la hemofilia A, y previene los sangrados graves asociados con esta enfermedad hereditaria.
Galardonados
Dr. Kunihiro Hattori, ex Senior Fellow de Chugai
Dr. Takehisa Kitazawa, subdirector de la División de Investigación de Chugai
Dr. Tomoyuki Igawa, director de la División de Investigación de Chugai
Logro reconocido
La hemofilia A es un trastorno hemorrágico causado por una deficiencia del factor VIII de la coagulación. En lugar de reemplazar directamente el factor VIII, Hattori y su equipo desarrollaron un nuevo enfoque para sustituir su función mediante un anticuerpo. Crearon un anticuerpo biespecífico capaz de unir el factor IX activado y el factor X en la orientación y posición adecuadas sobre la superficie de las plaquetas activadas. Así surgió ACE910, posteriormente denominado emicizumab. El equipo también desarrolló ART-Ig, una tecnología propia de ingeniería de anticuerpos que mejora la eficiencia de expresión y purificación necesaria para la producción a escala comercial. La importancia de este trabajo radica en haber demostrado un concepto revolucionario que amplió las posibilidades de los tratamientos basados en anticuerpos y transformó el paradigma terapéutico de la hemofilia A.
El emicizumab permite prevenir los sangrados de manera sostenida, independientemente de la presencia o ausencia de inhibidores del factor VIII (anticuerpos). Su administración subcutánea y los intervalos prolongados entre dosis también contribuyeron a reducir la carga del tratamiento para las personas con hemofilia A y sus familias.
Ceremonia de entrega del premio
Jueves 17 de septiembre de 2026 (EDT)
Lugar: The Pierre Hotel (Nueva York, NY, EE. UU.)
Programa: Almuerzo y discursos de aceptación de los galardonados
Declaraciones de los galardonados
Dr. Kunihiro Hattori: Contribución: originó el concepto de un anticuerpo biespecífico a partir de sus conocimientos sobre coagulación sanguínea y anticuerpos, y lideró el proyecto de investigación. «Me siento profundamente honrado de que nuestros esfuerzos colectivos, junto con los de numerosos investigadores y médicos dedicados al avance de la ciencia en beneficio de la sociedad y los pacientes, hayan sido reconocidos con este premio. Creo que nuestra misión permanente es garantizar que este tratamiento llegue a los pacientes de todo el mundo que puedan beneficiarse de él».
Dr. Takehisa Kitazawa: Contribución: lideró la investigación farmacológica y biológica, impulsó el descubrimiento del anticuerpo candidato y demostró su actividad similar a la del factor VIII. «Ha sido un privilegio contribuir a la creación del emicizumab mediante la colaboración con numerosos profesionales de la salud y colegas investigadores. También quisiera expresar mi más sincero agradecimiento a las personas con hemofilia A y sus familias que participaron en los estudios clínicos. Espero que este reconocimiento inspire nuevas innovaciones y, por mi parte, seguiré trabajando para impulsar la próxima generación de avances científicos».
Dr. Tomoyuki Igawa: Contribución: lideró el diseño del emicizumab y el desarrollo de tecnologías para la fabricación eficiente de anticuerpos biespecíficos. «El deseo de reducir la carga de los pacientes y sus familias y ayudarlos a llevar una vida más plena nos motivó a superar numerosos desafíos científicos. Me siento verdaderamente honrado de que los tres hayamos recibido juntos un premio tan prestigioso. Seguiremos desarrollando medicamentos innovadores que generen un impacto significativo en la vida de las personas a través de la excelencia científica y el pensamiento creativo».
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Acerca de la hemofilia A 2,3 La hemofilia se clasifica en dos tipos principales: hemofilia A y hemofilia B. La hemofilia A es un trastorno hemorrágico causado por una deficiencia de una proteína denominada factor VIII de la coagulación (FVIII), esencial para la coagulación normal de la sangre. Como consecuencia, las personas con hemofilia A tienen dificultades para formar coágulos sanguíneos. La hemofilia A puede ser congénita, debido a una alteración genética hereditaria, o adquirida, cuando se desarrolla posteriormente. La hemofilia A congénita afecta sobre todo a los hombres y se presenta en aproximadamente uno de cada 5000 nacimientos de varones. En las mujeres es muy poco frecuente, ya que la hemofilia A congénita es un trastorno recesivo ligado al cromosoma X.
Los síntomas asociados con los sangrados en la hemofilia A varían, pero una característica de la enfermedad es la frecuente aparición de hemorragias internas que no son visibles externamente. Las hemorragias internas pueden provocar la formación de hematomas, es decir, acumulaciones localizadas de sangre que pueden comprimir los nervios y vasos sanguíneos circundantes y causar dolor y alteraciones funcionales. Los sangrados suelen producirse en articulaciones como los codos, las rodillas y los tobillos, así como en los músculos, y a menudo provocan hinchazón, aumento de la temperatura y dolor intenso. En los pacientes con hemofilia A grave, pueden producirse sangrados en las articulaciones y los músculos incluso durante las actividades cotidianas normales. Los sangrados articulares recurrentes pueden provocar un daño progresivo en las articulaciones y afectar significativamente la calidad de vida.
Desde alrededor del año 2000, el tratamiento preventivo mediante el reemplazo periódico del factor VIII faltante se ha adoptado ampliamente. Sin embargo, este enfoque requiere infusiones intravenosas con una frecuencia de una a varias veces por semana. Además, las personas con hemofilia A que desarrollaban una respuesta inmunitaria contra el factor VIII, una proteína reconocida como ajena por el organismo, lo que daba lugar a la formación de inhibidores del factor VIII, enfrentaban importantes dificultades terapéuticas debido a las limitadas opciones de tratamiento disponibles.
Acerca de la Lasker Foundation Creada en 1945 por Albert y Mary Lasker, la Lasker Foundation, a través de sus reconocidos internacionalmente Lasker Awards, sus iniciativas educativas y su labor de concientización pública, promueve el reconocimiento del poder de la ciencia biomédica para salvar y mejorar la vida de las personas. A través de estas iniciativas, la Fundación promueve el apoyo a la investigación biomédica con el objetivo de avanzar en la prevención y el tratamiento de enfermedades y discapacidades. Más información en laskerfoundation.org.
Acerca de los Lasker Awards Considerados el máximo reconocimiento a la investigación biomédica en Estados Unidos, los Lasker Awards han distinguido a 360 personas desde 1945. A lo largo de estos años, 101 de ellas también recibieron el Premio Nobel, incluidos 28 en las últimas dos décadas. Los ganadores son seleccionados por un jurado internacional presidido por Joseph L. Goldstein, quien recibió tanto el Lasker Award for Basic Medical Research como el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 1985. En laskerfoundation.org se puede consultar más información sobre los Lasker Awards, las menciones completas de cada categoría, entrevistas en video y fotografías de sus ganadores, así como información adicional sobre la Fundación.
Colaboración con el Department of Pediatrics de Nara Medical University El Department of Pediatrics de Nara Medical University es desde hace muchos años un referente en la atención de la hemofilia en Japón y ha impulsado la investigación básica y clínica en este campo durante décadas.
Desde 2003, Chugai lleva adelante investigaciones en colaboración con la universidad. Esta colaboración ha generado numerosos logros, entre ellos el establecimiento de sistemas de análisis de la coagulación para evaluar el emicizumab.
Además, la universidad realizó importantes aportes al desarrollo clínico del emicizumab, incluidos sus primeros estudios clínicos en Japón. Asimismo, durante el desarrollo clínico a nivel mundial, la red de investigadores internacionales y especialistas en hemofilia que el Department of Pediatrics de Nara Medical University había construido a lo largo de los años constituyó un importante respaldo para Chugai al ingresar en una nueva área terapéutica.
Acerca de Chugai Pharmaceutical Chugai Pharmaceutical Co., Ltd., con sede en Tokio, es una compañía farmacéutica basada en la investigación que cuenta con capacidades de vanguardia para el descubrimiento de fármacos, incluidas tecnologías propias de ingeniería de anticuerpos. Chugai trabaja para desarrollar productos farmacéuticos innovadores capaces de responder a necesidades médicas aún no cubiertas. Chugai cotiza en el Prime Market de la Bolsa de Tokio. Si bien mantiene su autonomía e independencia de gestión, Chugai es un miembro importante del Grupo Roche. Para obtener más información, visite https://www.chugai-pharm.co.jp/english/.
Las marcas comerciales utilizadas o mencionadas en este comunicado están protegidas por ley.
Extracto de la información del prospecto electrónico *Solo se incluyen las secciones pertinentes
4. Indicaciones
- Para la profilaxis de rutina destinada a prevenir o reducir la frecuencia de los episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A congénita (deficiencia congénita del factor VIII).
6. Dosis y administración
- Administrar emicizumab (obtenido mediante ingeniería genética) mediante inyección subcutánea en una dosis de 3 mg/kg una vez por semana durante las primeras 4 semanas. Una semana después de la cuarta dosis (semana 5 desde la dosis inicial), administrar uno de los siguientes esquemas de mantenimiento mediante inyección subcutánea:
- 1,5 mg/kg una vez por semana
- 3 mg/kg una vez cada dos semanas
- 6 mg/kg una vez cada cuatro semanas
Fuentes:
Información adicional:
- Lasker Foundation https://laskerfoundation.org/
- Artículos publicados junto con el anuncio de los Lasker Awards
- Principales publicaciones y artículos de revisión sobre el descubrimiento del emicizumab
- Biografías de los galardonados https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial2.pdf
- Mensaje del presidente y director ejecutivo https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial3.pdf
- Acerca de la hemofilia A https://www.chugai-pharm.co.jp/english/media/conference/files/20260909_eMaterial4.pdf
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– El galardón distingue la creación de un anticuerpo biespecífico que transformó el tratamiento de la hemofilia A mediante un enfoque innovador – El premio reconoce el desarrollo de un nuevo concepto de descubrimiento de fármacos en el que un anticuerpo biespecífico sustituye la función del factor VIII de la coagulación, cuya deficiencia provoca la hemofilia A. El tratamiento ofrece mayor comodidad gracias a su acción prolongada y a la administración subcutánea, además de constituir una opción terapéutica para pacientes con o sin inhibidores del factor VIII, contribuyendo a cubrir necesidades médicas aún no resueltas en la hemofilia A. Es la primera vez desde la creación de la Lasker Foundation en 1945 que tres investigadores japoneses reciben el premio en forma simultánea. – Business Wire